中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站公示信息显示，截止4月27日，已经有16款创新药于本月在中国提交上市申请，并获CDE受理。其中，不乏首次在中国提交上市申请的新药，例如脊髓性肌萎缩症药物risdiplam、胃肠道间质瘤药物avapritinib等。另外，还有多款重磅药在中国提交了新适应症上市申请。本文节选部分与您分享。

　　首次提交上市申请的创新药

　　药物名称：吉瑞替尼

　　药物机制/靶点：FLT3

　　公司：安斯泰来(Astellas)

　　吉瑞替尼(gilteritinib)是安斯泰来与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)合作开发的下一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，安斯泰来拥有该药物在全球开发、制造和商用吉瑞替尼的独占权利。吉瑞替尼能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的急性骨髓性白血病(AML)患者中。

　　2018年11月，吉瑞替尼已获得美国FDA批准上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。本次在中国，吉瑞替尼申请的适应症为——用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性(治疗抵抗)急性髓系白血病成人患者。

　　药物名称：avapritinib

　　药物机制/靶点：KIT和PDGFRA

　　公司：基石药业、Blueprint Medicines

　　基石药业近日宣布，中国国家药监局(NMPA)已受理胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，覆盖两个适应症：①用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及②四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。

　　Avapritinib是Blueprint Medicines开发的一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年初，avapritinib刚刚获得美国FDA批准，是目前首个且唯一一个在美国上市的GIST精准靶向药物。值得注意的是，这是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

　　药物名称：risdiplam

　　药物机制/靶点：SMN2 RNA剪接调节剂

　　公司：罗氏(Roche)

　　Risdiplam是罗氏与SMA基金会和PTC Therapeutics共同开发的一款SMN2 RNA剪接调节剂，主要通过调节SMN2 RNA的剪接过程，增加能够产生正常SMN蛋白的mRNA的水平，从而缓解患者症状。该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴幼儿、儿童、成人患者。在美国，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。

　　全球现已经有两款获批的SMA治疗药物，分别为渤健(Biogen)的反义寡核苷酸药物Spinraza，以及诺华(Novartis)的基因替代疗法Zolgensma。中国目前仅有渤健的Spinraza注射液获批上市。如果risdiplam顺利获批，它将成为第二款在中国获批的SMA治疗药物。

　　药物名称：罗米司亭

　　药物机制/靶点：TPO受体

　　公司：日本协和发酵麒麟(Kyowa Kirin)

　　罗米司亭(romiplostim)是安进(Amgen)开发的一种基因重组蛋白，属血小板生成素(TPO)受体激动剂。慢性ITP通常通过抑制血小板破坏来改善血小板计数，罗米司亭可通过刺激血小板生成来改善血小板计数。日本协和发酵麒麟拥有罗米司亭在大中华区(含中国大陆、香港、澳门和台湾)、韩国、新加坡、马来西亚等地区的开发权。

　　目前，罗米司亭已在美国、欧盟、加拿大等全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者， ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年，罗米司亭在全球范围创造了为7.95亿美元销售额，同比增长率为10.9%。

　　提交新适应症上市申请的新药

　　药物名称：信迪利单抗

　　药物机制/靶点：PD-1

　　公司：信达生物、礼来(Eli Lilly and Company)

　　信迪利单抗是信达生物和礼来制药共同开发的一款PD-1单克隆抗体，于2018年12月首次在中国获批，治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤，是目前唯一一个进入新版国家医保目录的PD-1抑制剂。2019年，信迪利单抗创造了10.159亿元的销售收入。

　　本次，信迪利单抗申请的新适应症是——一线治疗非鳞状非小细胞肺癌。据介绍，此次申请是基于一项随机、双盲、3期对照临床研究，基于独立数据委员会(IDMC)进行的期中分析，与安慰剂联合力比泰(注射用培美曲塞二钠)和铂类相比，信迪利单抗联合力比泰和铂类显著延长了无进展生存期(PFS)，达到预设的优效性标准。

　　目前，信达生物还在开展二十多个临床研究(其中10多项是注册临床试验)，以评估信迪利单抗在各类实体肿瘤和血液肿瘤上的抗肿瘤作用。

　　药物名称：替雷利珠单抗

　　药物机制/靶点：PD-1

　　公司：百济神州

　　替雷利珠单抗是百济神州开发的一款PD-1单克隆抗体。该药已在中国获批两项适应症：①治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者，以及②治疗 PD-L1 高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。

　　替雷利珠单抗本次申请的新适应症为——联合两项化疗方案治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。与此同时，百济神州还在探索替雷利珠单抗治疗其它适应症的潜力，适应症覆盖尿路上皮癌、非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌、小细胞肺癌、肝细胞癌等。

　　药物名称：地舒单抗注射液

　　药物机制/靶点：RANKL

　　公司：安进(Amgen)

　　地舒单抗(denosumab)是安进公司开发的一种新型RANKL抑制剂，对可溶性、跨膜形式的人RANKL具有高度亲和力和特异性。在全球范围内，地舒单抗已获批治疗骨巨细胞瘤、恶性肿瘤引起的高钙血症、多发性骨髓瘤患者骨骼相关事件的预防等多种适应症。根据安进公司2019年报，地舒单抗去年全球销售额为19.35亿美元，同比增长8%。

　　在中国，地舒单抗是第一批临床急需境外新药之一，并于2019年在中国加速获批，用于骨巨细胞瘤不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的成人和骨骼发育成熟的青少年患者治疗，是首个在中国获批用于骨巨细胞瘤治疗的药物。目前，安进也在探索地舒单抗治疗其它适应症的效果。今年2月，地舒单抗在中国获批一项临床试验，针对的是一项新适应症——“用于多发性骨髓瘤患者和实体肿瘤骨转移患者中骨相关事件的预防。”

　　除了上述药物，本月还有两款贝伐珠单抗生物类似药提交了上市申请，分别为恒瑞医药的BP102和绿叶制药的LY01008。贝伐珠单抗的原研药物为罗氏(Roche)的安维汀，可用于治疗多种癌种，该药是全球十大畅销药物之一。

　　参考资料

　　[1] 中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站. Retrieved April 27, 2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3

　　原标题：四月这7款创新药在中国提交上市申请，来自安斯泰来、基石药业、罗氏等公司

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