亚盛医药(Ascentage Pharma)是一家立足中国、面向全球的处于临床阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其核心候选药物HQP1351快速通道资格(FTD)，用于治疗对现有酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败、携带特定基因突变的慢性髓性白血病(CML)患者。值得一提的是，这是亚盛医药在美国监管方面获得的首个FTD，也是HQP1351继最近获得FDA孤儿药资格(ODD)之后的又一里程碑进展。

　　美国FTD的设立旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的临床医疗需求。HQP1351此次获得FTD，意味着其有机会以各种形式的加快审评进程，包括在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤与沟通;在满足相关标准的情况下，实行滚动式审评机制，即可分阶段递交NDA申报资料，而不需要待所有资料全部完成后再提交审评;快速通道资格的授予也有望进一步获得优先审评和加速批准资格。

　　对于FTD认定的关键之一是如何解决未被满足的医疗需求，让患者有新的获益，包括针对特定严重疾病的首个疗法、现有疗法相比在临床上具有显著优势、可令对现有疗法效果不佳或不耐受的患者受益等情形。而HQP1351能顺利获得FTD表明FDA认定其在上述方面有解决未被满足的医疗需求的潜力。

　　慢性髓性白血病(CML)是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼(格列卫?)及后续推出的几种二代药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

　　HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。目前已处于关键II期临床试验阶段，计划今年在中国提交新药上市申请(NDA)。去年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。值得一提的是，HQP1351的中国临床I期试验进展自2018年以来，已连续两年入选美国血液病学会(ASH)年会口头报告，并获2019 ASH“最佳研究”提名。初步的临床研究结果显示了HQP1351令人满意的疗效和安全性，并呈现了较好的耐受性。

　　亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“作为中国原创的第三代BCR-ABL抑制剂，HQP1351接连获得FDA孤儿药资格认定和快速通道资格，是HQP1351全球临床开发乃至整个公司发展的重大里程碑。FDA对于HQP1351两个资格的授予，一方面更加显示对CML的治疗在全球层面目前存在的尚未完全满足的临床需求的急迫性;另一方面也体现了对HQP1351过往临床数据安全性、有效性的认可。获得这一快速通道资格，将有利于加强我们在进一步临床开发中与美国FDA的沟通和合作，加快推进HQP1351在美国乃至全球的临床试验以及上市注册的进度。我们将坚守“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，全力加快开发，为CML患者提供更加安全的、有效的、更佳的治疗选择。

　　亚盛医药拥有自主研发的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，其研发产品管线主要专注细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂，通过抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重启肿瘤细胞的凋亡程序;第二代和第三代的针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。

　　亚盛医药现有8个1类新药已进入到临床开发阶段，正在中国、美国及澳大利亚开展30多项I/II期临床试验。其中核心产品为HQP1351，主要产品为APG-2575。(生物谷Bioon.com)

　　原文出处：Ascentage Pharma's Core Drug Candidate HQP1351 Granted Fast Track Designation by the US FDA, Marking Another Milestone in Its Development

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