基石药业(CStone)合作伙伴Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)针对靶向抗癌药Ayvakit(avapritinib)四线治疗胃肠道间质瘤(GIST)的新药申请(NDA)发布了一份完整回应函(CRL)。CRL中指出，FDA不能批准四线治疗GIST的NDA。

　　Ayvakit于2020年1月获得美国FDA批准，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

　　基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议，获得了包括Ayvakit(avapritinib)在内的三款候选药物在大中华区(大陆、香港、澳门、台湾)的开发与商业化权利。今年3月，基石药业宣布在中国台湾提交avapritinib新药上市申请。今年4月，基石药业宣布，国家药品监督管理局(NMPA)受理avapritinib新药上市申请，涵盖2个适应症，分别为：(1)用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者;(2)四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。这是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

　　特别值得一提的是，就在最近，再鼎医药合作伙伴Deciphera的广谱KIT和PDGFRα激酶抑制剂Qinlock(ripretinib)获得美国FDA批准，用于四线治疗晚期GIST。2019年6月，再鼎医药与Deciphera签署协议，获得了Qinlock在大中华区(大陆、香港、澳门、台湾)开发和推广的独家许可。

　　Qinlock是第一个被批准用于四线治疗GIST的新药，标准着一个激动人心的里程碑，该药适用于：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂(包括伊马替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib])治疗的成人患者。(详见：胃肠道间质瘤(GIST)里程碑!首个四线药物-激酶抑制剂Qinlock美国批准上市，再鼎医药引入中国!)

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