美国食品和药物管理局(FDA)近日批准扩大辉瑞靶向抗癌药Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病(AML)患者。该批准通过优先审查程序获批。

　　现在，Mylotarg可用于治疗新诊断的CD33阳性AML(年龄≥1个月的儿童和成人)、复发或难治性CD33阳性AML(年龄≥2岁的儿童和成人)。

　　Mylotarg在儿科群体中的疗效和安全性，得到了AAML0531(NCT00372593)研究数据的支持。这是一项多中心、随机研究，入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究中，这些患者被随机分配，接受5个周期化疗单独治疗或联合Mylotarg(剂量3mg/m2，诱导1第6天给药、强化2第7天给药)治疗。主要疗效结果指标是从试验开始到诱导失败、复发或全因死亡的无事件生存期(EFS)。

　　数据显示，Mylotarg+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比(HR)为0.84%(95%CI:0.71-0.99)。在Mylotarg+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%(95%CI:43-52%)，而单独化疗组为40%(95%CI:36%-45%)。2个治疗组的总生存期(OS)没有差异。

　　在接受Mylotarg治疗的患者中，在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。

　　Mylotarg是第一种靶向CD33的AML治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物(ADC)，由细胞毒性制剂卡奇霉素(calicheamicin)和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，在高达90%患者的AML细胞上表达。当Mylotarg结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。

　　在美国，Mylotarg于2000年获得加速批准，作为一种单药疗法(高剂量)用于经历了首次复发、年龄≥60岁、不适合其他细胞毒性化疗的CD33阳性AML成人患者。然而，在2010年，由于在一项验证性试验中Mylotarg未能显示出临床疗效，且与化疗相比致命毒性发生率更高之后，辉瑞自愿将Mylotarg撤出美国市场。但在日本市场，Mylotarg仍在销售，并通过同情用药项目提供给患者。

　　由于急性髓性白血病(AML)患者对药物的需求尚未得到满足，因此临床工作者对不同剂量、不同疗程的Mylotarg进行评价仍然很感兴趣。在辉瑞的支持下，这些独立的研究人员进行了临床试验，获得了有关Mylotarg有效性和安全性的更多信息。

　　2017年9月，Mylotarg获得美国FDA批准：(1)用于新诊断的CD33阳性AML成人患者;(2)用于年龄≥2岁、CD33阳性、复发或难治性AML儿童和成人患者。

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