今日，TG Therapeutics宣布，美国FDA已接受该公司为umbralisib递交的新药申请(NDA)，适应症为经治边缘区淋巴瘤(MZL)患者(至少接受过一种基于抗CD20的治疗方案)，和经治滤泡性淋巴瘤(FL)患者。Umbralisib是一款每日口服一次的PI3Kδ和CK1-ε双重抑制剂。针对MZL适应症的申请同时被授予优先审评资格，预计在明年2月5日之前获得答复。

　　边缘区淋巴瘤(MZL)是一组缓慢生长的成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)。MZL通常被认为是一种慢性不治之症，在美国，MZL是第三大最常见的B细胞NHL，约占所有NHL病例的8%。滤泡性淋巴瘤(FL)是一种起源于B淋巴细胞的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，FL是最常见的惰性淋巴瘤，约占所有NHL病例的20%。

　　TG Therapeutics公司开发的umbralisib是一款新一代PI3Kδ抑制剂。它对PI3Kδ的特异性优于其它PI3Kδ抑制剂，不会对PI3γ产生抑制。而且它能够通过抑制名为CK1-ε的蛋白，防止扰乱调节性T细胞的功能，从而提高药物的耐受性。它曾经获得FDA的突破性疗法认定，治疗边缘区淋巴瘤患者。

　　Umbralisib的NDA主要基于名为UNITY-NHL的2b期试验。该试验评估了umbralisib治疗复发/难治性MZL或FL患者的疗效和安全性。TG Therapeutics此前已宣布，每个队列均达到了总缓解率(ORR)的主要终点，ORR达到该公司指定的40%-50%的范围，这一表现得到了独立审查委员会(IRC)的证实。

　　参考资料：

　　[1] TG Therapeutics Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Umbralisib as a Treatment for Patients with Previously Treated Marginal Zone Lymphoma and Follicular Lymphoma. Retrieved August 13, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/13/2077775/0/en/TG-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Umbralisib-as-a-Treatment-for-Patients-with-Previously-Treated-Marginal-Zone-Lymphoma-and-Follicular-Lymphoma.html

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