德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已受理其靶向抗癌药tepotinib的新药申请(NDA)并授予了优先审查，该药是一种每日一次的口服MET抑制剂，用于治疗肿瘤中具有突变导致MET基因第14号外显子跳跃(METex14)的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

　　tepotinib已被授予优先审查，目前正在接受FDA实时肿瘤学审查(RTOR)试点项目的审查。在2019年9月，FDA已授予tepotinib突破性药物资格(BTD)，用于治疗在接受含铂化疗后病情进展、携带METex14跳跃改变的转移性NSCLC患者。

　　今年3月，tepotinib获得日本厚生劳动省(MHLW)批准，成为全球第一个口服MET抑制剂，该药用于治疗不可切除性、晚期或复发性、携带METex14跳跃改变的NSCLC患者。

　　默克雪兰诺研发部全球负责人Luciano Rossetti表示：“METex14跳跃性改变导致的非小细胞肺癌(NSCLC)是一种特别严重的类型，患者通常是老年人，临床预后不佳，急需新的治疗方案。通过RTOR项目的验收和审查，我们期待着与FDA合作，尽快向美国患者提供这种精准药物。”

　　tepotinib的新药申请，基于正在进行的关键单臂II期VISION研究(NCT02864992)的数据。该研究在通过液体活检(LBx)或组织活检(TBx)对肿瘤进行前瞻性评估确认为携带METex14跳跃改变的晚期NSCLC患者中开展，评估了tepotinib作为单药疗法的疗效和安全性。结果显示，不论之前接受过多少种疗法治疗，在包括脑转移患者和LBx和TBx评估的患者中，与当前可用疗法相比，tepotinib均显示出一致的的缓解率和持久的抗肿瘤效果。

　　研究结果已于今年5月29日发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。截止2020年1月1日，共有152例患者接受了tepotinib治疗，其中9例接受了至少9个月的随访。在合并的活检组(LBx或TBx)，独立审查评估确定的总缓解率(ORR)为46%(95%CI:36-57)、中位缓解持续时间(DOR)为11.1个月(95%CI:7.2-NE)。在LBx活检组66例患者中，ORR为48%(95%CI:36-61)、在TBx活检组60例患者中，ORR为50%(95%CI:37-63)，有27例患者根据2种活检方法取得了阳性结果。

　　研究调查员评估的ORR为56%(95%CI:45-66)，无论之前接受的疗法如何，其疗效都是相似的。研究中，研究调查员认为与tepotinib治疗相关的≥3级不良事件发生率为28%，包括外周水肿(7%)。不良事件导致11%的患者永久停药tepotinib。

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