基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto(pralsetinib)，用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

　　在同一天，FDA还受理了Gavreto治疗RET突变甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌的新药申请(NDA)，将通过实时肿瘤学审查(RTOR)试点项目进行审查。FDA已授予该NDA优先审查，处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2021年2月28日。

　　值得一提的是，Gavreto是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法，在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效和高完全缓解率。该批准基于I/II期ARROW研究的肿瘤缓解数据，结果显示，无论RET融合伴侣如何或中枢神经系统是否受累，Gavreto对RET融合阳性NSCLC患者均有疗效，其中一部分患者获得了完全缓解。

　　根据与罗氏的合作协议，Blueprint将与罗氏旗下基因泰克在美国市场共同商业化Gavreto。今年7月，双方签订了一项17亿美元的许可及合作协议，罗氏获得了Gavreto在美国以外地区(不包括大中华区)的独家权利、美国市场的联合商业化权利。基石药业拥有Gavreto在大中华区的独家授权。

　　Gavreto是一种每日一次的口服RET靶向疗法，由Blueprint Medicines设计开发，可选择性、强效抑制导致多种癌症的RET改变(融合和突变，包括预测的耐药突变)，包括大约1-2%的NSCLC患者。目前，RET是可用FDA批准的精准肿瘤学药物作为靶点的7种NSCLC生物标志物之一。

　　Gavreto规格为100mg片剂，建议的起始剂量为每天一次400mg。RET生物标志物检测是鉴别转移性NSCLC患者是否有资格接受Gavreto治疗的唯一方法。RET融合可以通过可用的生物标志物检测方法来识别，包括对肿瘤组织或液体活检进行下一代测序。在ARROW试验中，使用了下一代测序、FISH或其他方法来检测RET融合。

　　基于I/II期ARROW研究的肿瘤缓解数据，Gavreto获得了FDA的加速批准，针对该药适应症的持续批准将取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。该研究中，RET融合阳性NSCLC患者接受Gavreto每日一次400mg剂量治疗。数据显示：(1)在87例曾接受过含铂化疗的患者中，客观缓解率(ORR)为57%(95%CI:46-68%)、完全缓解率(CR)为5.7%、中位缓解持续时间(DOR)尚未达到(95%CI:15.2个月，不可估计)。(2)在27例未接受过含铂化疗的初治患者中，ORR为70%(95%CI:50-86%)、CR为11%、中位DOR为9.0个月(95%CI:6.3个月，不可估计)。Gavreto的药物标签中含有关于间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性、出血事件、伤口愈合受损风险和胚胎-胎儿毒性风险的警告和注意事项。

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