近日，《柳叶刀》子刊The Lancet Oncology在线发表了一项“阿帕替尼在晚期脊索瘤患者中的应用：一项单臂、单中心2期临床研究”。根据文章描述，这是阿帕替尼治疗晚期脊索瘤的首次试验，由上海长征医院肖建如教授、杨诚教授团队完成。研究获得的积极结果，意味着阿帕替尼可能是治疗晚期脊索瘤的一种新选择。

　　阿帕替尼是恒瑞医药创新研发的小分子靶向药物，通过高度选择性竞争细胞内VEGFR-2的ATP结合位点，抑制酪氨酸激酶的生成从而抑制肿瘤组织新血管的生成，从而达到抗肿瘤目的的新药。该药于2014年获批上市，用于晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌患者。

　　脊索瘤是一种罕见的原发性恶性骨肿瘤，起源于胚胎残留的脊索组织。目前，临床上尚未有针对晚期脊索瘤的标准治疗方法，术后局部复发的发生率约为50%，转移率约为20%。研究显示，阿帕替尼对实体瘤的治疗具有良好的疗效和可控的不良反应。

　　此次发表于The Lancet Oncology的2期研究，旨在研究阿帕替尼对晚期脊索瘤患者的安全性和抗肿瘤活性。研究在2017年8月21日至2019年5月31日期间，共筛选了32例晚期脊索瘤患者，其中30例纳入了意向治疗(ITT)分析。

　　这些受试者在试验期间接受每天口服一次500mg阿帕替尼治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要研究终点为根据RECIST 1.1和Choi标准评估的无进展生存期(PFS)和客观缓解率(ORR)。

　　结果发现，根据RECIST 1.1评估，在ITT人群的27位患者中，有1位患者(3.7%;95%CI 0~11.3)达到了客观反应，中位PFS为18个月(95%CI 3~34)。根据Choi标准，7位患者(25.9%;8.3~43.6)达到了客观反应，中位PFS为18个月(3~33)。此外，该研究还发现，阿帕替尼对于脊索瘤肺转移的疗效良好，可显著减少脊索瘤的肺转移灶。

　　在安全性方面，阿帕替尼在该研究中安全性良好，3级不良事件(AEs)发生率为37.9%，低于既往文献报道的其他靶向治疗。与治疗相关的最常见的3级不良反应是高血压(29例患者中的7例)和蛋白尿(2例)，没有观察到与治疗有关的4级不良事件或与治疗有关的死亡。此外，大多数患者经过6个月的治疗后疼痛得到了明显缓解。

　　根据文章描述，这是阿帕替尼治疗晚期脊索瘤的首次试验，并显示出有希望的活性和可控的毒性。因此，阿帕替尼可能是治疗晚期脊索瘤的一种新选择。

　　值得一提的是，恒瑞医药正在就阿帕替尼开展数十项临床试验。根据药物临床试验登记与信息公示平台，阿帕替尼登记开展的临床研究多达44项，适应症包括晚期肝细胞癌、肺癌、三阴乳腺癌、小细胞肺癌等。

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