急性白血病是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。

　　一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病( acute myeloid leukemia, AML)和急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia, ALL) 两大类。

　　Ivosidenib(依维替尼)是突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的一种口服抑制剂，已获批用于治疗IDH1突变型(mIDH1)急性髓细胞性白血病(AML)。既往研究表明，将阿扎胞苷加入依维替尼可增强mIDH1抑制相关的分化和凋亡。

　　该研究是一项开放标签、多中心的Ib期试验，旨在评估依维替尼(500 mg，1/日，口服)联合阿扎胞苷(75 mg/m2，28天疗程的前7天用药，皮下注射)用于不适合做强化诱导化疗的新确诊的mIDH1 AML患者的疗效和安全性。

　　副作用情况

　　共23位患者接受依维替尼联合阿扎胞苷治疗(中位年龄76岁)。发生于10%以上的患者的治疗相关≥3级不良反应有中性粒细胞减少(22%)、贫血(13%)、血小板减少(13%)和心电图QT间期延长(13%)。令人特别关注的不良反应包括所有级别的IDH分化综合征(17%)、所有级别的心电图QT间期延长(26%)和≥3级白细胞增多症(9%)。

　　中位治疗持续15.1个月;截止2019年2月19日，10位患者仍在继续治疗。总体缓解率为78.3%(18/23)，完全缓解率为60.9%(14/23)。中位随访16个月，缓解患者的中位缓解持续时间未达到。12个月存活率估计为82.0%。获得完全缓解的患者中有10位(71.4%)的骨髓单核细胞中的mIDH1得以清除。

　　总之，依维替尼联合阿扎胞苷的耐受性良好，预期安全性与每种药物的单药疗法一致。缓解彻底且持久，而且大部分完全缓解患者可达到mIDH1突变清除。

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