在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebirdbio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（veryunlikely）”的。

　　镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀”状而得名。在美国，大约有7-10万例SCD患者，平均预期寿命为40-60岁。

　　2月16日，由于参加其基因疗法LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症（SCD）患者分别得了急性髓细胞白血病（AML）和骨髓细胞异常增生症（MDS），因此，蓝鸟生物宣布，决定叫停该药物的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研究。

　　与此同时，由于Zynteglo与LentiGlobin临床试验使用的是同种慢病毒载体，因此蓝鸟生物决定暂停销售其自主研发的用于治疗地中海贫血的天价基因疗法药物Zynteglo。

　　众所周知，地中海贫血（Thalassemia）是一组遗传性溶血性贫血疾病，全球大约有30万患者。多于婴儿期发病，且3到6个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈严重，需要依靠输血维持生命。

　　Zynteglo是一种用于治疗12岁以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者的基因疗法，该疗法是针对这一疾病的全球首款基因疗法，可以使特定基因型地中海贫血患者免于输血长达3.8年。

　　据悉，Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，售价高达177万美元(157.5万欧元)，是当时世界第二昂贵的药物，仅次于瑞士制药巨头诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——210万美元。

　　2021年2月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式发布公告称，将蓝鸟公司治疗镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin基因治疗临床试验方案搁置。

　　这使得蓝鸟公司股价大跌近38%，交易价格约为一年前的三分之一。迫使公司CEO尼克·莱什利（NickLeschly）在一个月前宣布，计划将公司一分为二，将细胞和基因治疗业务分开，以试图理清目前的混乱局面。

　　然而，好事多磨，在经历FDA一个月的审查后，事实证明LentiGlobin基因疗法并不会使患者出现异常综合征。因此蓝鸟生物正计划恢复Zynteglo与LentiGlobin的临床试验，这使得其股价随之上涨近10%。

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