2021年03月24日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准普吉华?（普拉替尼胶囊，pralsetinib）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得注意的是，这也是第一个在中国上市的选择性RET抑制剂。

　　01、普拉替尼的上市之路

　　普拉替尼于2020年9月获得美国FDA批准治疗肺癌、2020年12月获FDA批准治疗甲状腺癌。

　　目前已获得FDA批准的适应症为：

　　经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者；

　　需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者；

　　以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　02、再次认识RET突变

　　在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1-2%，常见于不吸烟的年轻人群。除此之外，约10-20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者也检测到RET突变，而RET突变也存在于约90%的晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET改变，在耐药、EGFR突变的NSCLC患者中也观察到RET融合。

　　2020年5月，FDA批准了第一个RET抑制剂Retevmo（selpercatinib）用于治疗存在RET基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、其他类型的甲状腺癌。但目前仍未在中国上市。

　　此次普拉替尼的获批基于ARROW的研究结果。ARROW研究是一项旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。研究数据显示，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率(ORR)为56%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%，安全性及耐受性良好，未出现与普拉替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。

　　ARROW研究主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“在肺癌精准治疗领域，RET靶点的研发是一个巨大的突破。ARROW研究的优异数据结果有力支持了此次普吉华?在中国获批，并有望改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。”

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