中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示，晨泰医药申报的1类新药zorifertinib片获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)。公开资料显示，zorifertinib是一个专为治疗晚期NSCLC伴中枢神经系统(CNS)转移患者设计的新一代EGFR-TKI药物，具有高达100%的血脑屏障透过率，目前正在EGFR突变阳性NSCLC伴CNS转移患者中开展2/3期临床研究。

　　晨泰医药成立于2017年，致力于全球创新药物的临床开发，由张勇先生及其他合伙人联合创办。成立当年，晨泰医药便与阿斯利康(AstraZeneca)签订了合作协议，以期通过先导候选药物zorifertinib(AZD3759)精准切入肺癌脑转移领域。

　　脑转移是EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌的主要治疗难题，大约30%～60%的患者会在不同阶段出现脑转移。然而，绝大多数的酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)药物都为血脑屏障外排蛋白的底物，颅内的药物浓度非常有限，所以无法有效控制颅内转移病灶。由于缺乏有效疗法，这些脑转移患者一般预后差，常伴有严重的神经功能恶化，生活质量差，预期生存期短等问题。

　　据晨泰医药官网资料介绍，作为新一代EGFR-TKI，zorifertinib具备强效的血脑屏障穿透能力，可以100%透过血脑屏障，在脑脊液、脑组织中可达到与血浆中相近的药物浓度。

　　此前，zorifertinib已在一项名为BLOOM的1期临床研究中，探索了候选药的剂量安全性和临床适应证。结果显示，EGFR-TKI初治的患者中，18例患者有可评估的CNS靶病灶，颅内客观缓解率(ORR)可达83%，颅外ORR可达72%，表明zorifertinib无论在颅内疗效还是整体疗效都非常有意义。在既往接受过EGFR-TKI治疗的脑膜转移患者中，ORR可达到28%，疾病控制率(DCR)可达到78%。

　　在生存数据方面，EGFR-TKI初治脑转移患者接受zorifertinib治疗后，其中位无进展生存期(PFS)可达14个月左右。即便在既往接受过EGFR-TKI治疗的脑膜转移患者中，其中位总体生存期(OS)也能够达到10个月左右。

　　基于BLOOM研究在脑膜转移患者中取得积极的临床疗效，zorifertinib于2018年4月开始了EVEREST(AZD3759-003)2/3期随机对照临床研究。EVEREST研究全球主要研究者为吴一龙教授，目标人群是初治的EGFR突变阳性晚期NSCLC伴脑转移患者。此次zorifertinib再次获批临床，意味着该产品即将在中国开展又一项新的临床试验。