全国范围内，新冠疫情逐渐稳定，但多家企业对于新冠疫苗的研发还未停止。如斯微生物启动新冠mRNA疫苗加强针1/2期临床研究；石药集团启动新冠mRNA疫苗二期临床；三叶草生物新冠候选疫苗作为同源加强针显示出对奥密克戎的强烈交叉中和作用；海昶生物mRNA新冠疫苗加强针IND获美国FDA受理。

　　另外，本周还有几款重磅产品值得关注：康方生物PD-1/CTLA-4双抗「卡度尼利单抗」正式获批上市；拜耳1类创新药非奈利酮片上市；NMPA通过优先审评审批程序附条件批准恒瑞1类创新药瑞维鲁胺片上市。

　　坏消息是，由于受试者发生严重不良事件，安斯泰来基因治疗临床试验被叫停；赛诺菲BTK抑制剂III期临床遭FDA叫停……

　　全篇总计47条简讯丨

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　　药物研发

　　启动临床

　　①赛诺菲“渐冻人症”疗法在中国启动2期临床

　　中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，赛诺菲已启动一项国际多中心（含中国）2期临床，以评估SAR443820在肌萎缩侧索硬化（又名“渐冻人症”）成人受试者中的疗效和安全性。SAR443820是一款在研的RIPK1小分子抑制剂，全球范围内正处于2期临床研究阶段。

　　②斯微生物启动新冠mRNA疫苗加强针1/2期临床研究

　　斯微生物在中国临床试验注册中心（ChiCTR）网站注册了新冠mRNA疫苗单剂加强针的1/2期临床研究。斯微生物该1/2期临床在上海市东方医院进行，为非随机对照设计。

　　③石药集团新冠mRNA疫苗启动二期临床

　　石药集团在Clinicaltrials.gov网站上登记了新冠mRNA疫苗SYS6006的二期临床研究。该研究计划入组600例健康志愿者，预计到今年底可以初步完成。该二期临床探索两个剂量，分别为20μg、30μg，另设安慰剂对照组，两针注射，间隔时间为3周。

　　试验结果发布

　　①阿斯利康PD-L1抑制剂Imfinzi达3期临床试验主要终点

　　阿斯利康公布其AEGEAN临床3期试验的积极中期分析结果。数据显示，在非小细胞肺癌患者手术前，以PD-L1抗体Imfinzi结合新辅助化疗药物治疗，可以显著减少病患切除组织内可见的肿瘤细胞。

　　②brexpiprazole治疗阿尔茨海默病患者激越3期临床结果积极

　　OtsukaPharmaceutical和灵北联合宣布，brexpiprazole在治疗阿尔茨海默病患者激越（agitation）的3期临床试验中获得积极结果。数据分析显示，接受治疗12周后，brexpiprazole与安慰剂相比，评估激越症状的CMAI评分改变获得统计显著的改善（p=0.0026）。基于这一积极结果，两家公司计划在今年晚些时候，向美国FDA递交补充新药申请。

　　③海创药业第二代AR抑制剂3期临床达主要终点

　　海创药业宣布，其自主研发的第二代雄激素受体（AR）拮抗剂德恩鲁胺用于转移性去势抵抗性前列腺癌治疗的3期临床试验完成了预设的期中分析，独立数据监查委员会对结果审核后，判定试验达到预设的主要研究终点。海创药业表示将于近期向CDE递交德恩鲁胺上市前的沟通交流申请。

　　④Italfarmaco公布抑制剂givinostat3期EPIDYS试验阳性顶线结果

　　近日，Italfarmaco集团公布了评估组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat治疗杜氏肌营养不良症（DMD）男孩已完成的3期EPIDYS试验的阳性顶线结果。该研究的主要目的是评估组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat与安慰剂对接受类固醇治疗的6岁及以上非卧床DMD男孩的疗效。

　　⑤百济神州PD-1抑制剂一线治疗食管癌三期临床结果积极

　　百济神州和诺华宣布，PD-1抑制剂替雷利珠单抗（tislelizumab，中文商品名百泽安）与化疗联用，在一线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌成人患者的全球性3期临床试验RATIONALE306中，显著提高患者的总生存期。试验数据显示，不论患者PD-L1表达状态如何，替雷利珠单抗/化疗组合将患者死亡风险降低34%。

　　⑥口服银屑病药物达到3期临床主要终点

　　Can-FiteBioPharma宣布其药物piclidenoson在COMFORT临床3期试验的积极顶线结果。数据分析显示COMFORT达成试验主要终点，piclidenoson可显著改善银屑病患者的皮肤症状与生活品质，并具良好的治疗指数。

　　⑦GSK乙肝反义疗法IIb期临床结果积极

　　日前，GSK宣布，bepirovirsen（GSK3228836、GSK836）治疗慢性乙肝的IIb期临床中期结果积极。数据显示，慢性乙肝患者在接受24周bepirovirsen治疗后，乙肝表面抗原（HBsAg）和乙肝病毒（HBV）DNA的水平降低，有望实现功能性治愈。

　　⑧GLP-1受体激动剂vurolenatide临床2期试验中获得积极顶线结果

　　9MetersBiopharma宣布其药物vurolenatide在治疗短肠综合征（SBS）病患的VIBRANT临床2期试验中获得积极顶线结果。根据此试验结果与其他支持数据，该公司预计于第三季度中期与美国FDA进行临床2期结束会议。

　　⑨狼疮肾炎药物公布临床2期积极顶线结果

　　Kezar近日宣布其药物zetomipzomib于MISSION临床2期试验的积极顶线结果。Zetomipzomib是一款用于治疗活跃狼疮性肾炎病患的潜在“first-in-class”，具选择性的免疫蛋白酶体抑制剂。此临床2期的顶线结果包含了17位完成治疗的病患，其中总肾脏缓解率为64%，此为试验的主要疗效终点，定义为在治疗结束检验时尿蛋白对肌酐比率下降50%以上。

　　⑩胆汁酸转运体抑制剂疗法相关临床数据发布

　　日前，MirumPharmaceuticals公司在一场科学会议上公布了旗下治疗Alagille综合征的药物maralixibat的相关临床数据，分析表明，maralixibat治疗后患者6年无事件生存率显著提高：P值HR：0.305，95%CI：0.189-0.491），无移植生存率在统计学上出现显著改善：P值HR：0.332，95%CI：0.197-0.559）。这些数据表明maralixibat在改善患儿的无事件生存期、瘙痒症状、生长状况以及健康相关生存质量等方面取得了良好疗效，展示了这款药物在儿童患者群体中的临床潜力。

　　?三叶草生物新冠候选疫苗作为同源加强针显示出对奥密克戎的强烈交叉中和作用

　　三叶草生物公告称，公司新冠候选疫苗作为同源加强针显示出对奥密克戎的强烈交叉中和作用。公司宣布，接种第三剂SCB-2019(CpG1018╱铝佐剂）同源加强针的个体对奥密克戎变异株的新的积极临床资料。基线血清阴性受试者接种SCB-2019(CpG1018╱铝佐剂）同源加强针，对奥密克戎变异株BA.2的中和抗体水平比接种加强针之前显著提升了19倍。

　　?中国生物武汉生物所新冠灭活疫苗在3-17岁儿童中安全有效

　　国际知名学术期刊FrontiersinImmunology在线发表中国生物武汉生物制品研究所研制新型冠状病毒灭活疫苗（WIBP-CorV）在3-17岁健康中国儿童中接种安全性和免疫原性的随机、双盲、安慰剂平行对照Ⅰ/Ⅱ期临床研究结果。研究首次报道了新冠灭活疫苗在3-17岁人群中的长期（全程免疫后180天）的安全性和免疫效果，并提示WIBP-CorV在低龄儿童中具有良好的免疫效果和免疫持久性。研究结果证实，COVID-19灭活疫苗WIBP-CorV在3-17岁的个体中具有良好的耐受性、安全性，并能高效地诱导体液免疫反应。这项研究首次报道了新冠灭活疫苗在3-17岁人群中的长期（全程免疫后180天）的安全性和免疫效果，并提示WIBP-CorV可能在低龄儿童中具有良好的免疫效果和免疫持久性。

　　?杜氏肌营养不良疗法CAP-1002长期益处获证实

　　CapricorTherapeutics宣布其HOPE-2开放性标签延伸一年试验积极结果。HOPE-2试验对象为不能走动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。开放标签扩展期（OLE）的数据结果显示，接受CAP-1002治疗的患者测试上肢功能的指标（PULv2.0）获得统计上有显著的进步。

　　药物审批

　　1

　　FDA

　　申请/获批临床

　　①和铂医药B7H4x4-1BB双特异性抗体获美国FDA临床试验许可

　　和铂医药宣布，其在研产品B7H4x4-1BB双特异性抗体（HBM7008）获得美国FDA临床试验申请（IND）许可。HBM7008于上月在澳大利亚完成I期临床试验的首例患者给药，并于本月初获得NMPA临床试验批准。

　　②亚盛医药EED抑制剂在美国获批临床

　　亚盛医药宣布其在研原创新药胚胎外胚层发育蛋白剂APG-5918获美国FDA临床试验许可，将展开首次人体临床试验，探索该药治疗晚期实体瘤或血液恶性肿瘤的安全性、药代动力学和疗效。APG-5918是首个进入临床阶段的中国原研EED抑制剂。

　　③海昶生物mRNA新冠疫苗加强针IND获美国FDA受理

　　海昶生物新型冠状病毒mRNA疫苗加强针项目(HC009)已完成美国FDAIND申请(受理号:IND28424)。海昶生物的新冠mRNA疫苗加强针产品将用于预防包括奥米克戎在内的多种变异株感染，适用于前期已接种初始序列新冠疫苗的人群。

　　优先审评/突破性疗法

　　①FDA授予益普生在研药物palovarotene优先审评资格

　　益普生宣布，美国FDA接受其为在研药物palovarotene所递交新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。Palovarotene用于治疗一种称之为进行性肌肉骨化症（fibrodysplasiaossificansprogressive，FOP）的极罕见遗传疾病。

　　②FDA授予强生CD3/GPRC5D双抗突破性疗法资格

　　FDA近日授予强生（杨森制药）公司GPRC5D/CD3双特异性抗体talquetamab突破性疗法认定(BTD)，用于接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体在内至少4种治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。

　　试验叫停

　　①安斯泰来基因治疗临床试验被叫停

　　安斯泰来宣布在一名受试者发生严重不良事件(SAE)后，美国FDA决定暂停其基因疗法AT845治疗晚发型庞贝病（LOPD）1/2期FORTIS试验。AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，具有心肌和骨骼肌特异性启动子，传递GAA基因的功能拷贝。

　　②赛诺菲BTK抑制剂III期临床遭FDA叫停

　　赛诺菲宣布，其多发性硬化症（MS）和重症肌无力（MG）候选药物BTK抑制剂tolebrutinibIII期研究已被美国FDA暂停，接受治疗不到60天的参与者将停止给药。

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