2022年11月2日，Omega Therapeutics宣布FDA授予旗下OTX-2002孤儿药称号，OTX-2002是一类首个表观基因组控制药物，用于治疗肝细胞癌(HCC)患者。

　　OTX-2002是一种通过脂质纳米颗粒给予患者的mRNA治疗。该因子通过表观遗传调节在转录前下调MYC表达，同时克服MYC的自动调节。MYC是调节细胞增殖、分化和凋亡的主要转录因子。此外，MYC在超过50%的人类癌症中发挥着重要作用。

　　目前，OTX-2002正在进行1/2期MYCHELANGELO I试验(NCT05497453)中作为单一药物和与TKI或PD-(L)1抑制剂联合使用的评估，该试验针对复发或难治性HCC和其他已知与MYC癌基因相关的实体肿瘤类型。

　　“目前对肝细胞癌的标准护理疗法产生容易产生耐药性。FDA批准OTX-2002孤儿药命名的决定强调了对治疗HCC的新疗法的需求，以及表观遗传规划改变治疗前景的潜力，”Omega Therapeutics总裁兼首席执行官Mahesh Karande在一份新闻稿中说。

　　最近，该公司宣布在试验中首例患者给药成功。在这项研究中，筛选转移性、晚期或复发性的成年实体瘤患者。在进展、复发后复发、对标准护理治疗变得难治性或产生不耐受的患者将纳入研究。患者还必须有0或1的ECOG表现状态，BCLC B期或C期，Child-Pugh A型HCC，不适应局部区域治疗，局部区域治疗难治性，或不适应根治性治疗方法，进展，复发，对至少一种先前全身治疗难治性或不耐受，并无可用的后续护理治疗标准，才能纳入试验。此外，慢性乙型肝炎患者需要接受乙型肝炎病毒(HBV)抗病毒治疗12周或以上。这些患者也必须在第一剂研究药物前HBV病毒载量低于500iu /mL。

　　入选的患者将在4个队列中的1个接受治疗，OTX-2002将每2周通过静脉输注80 – 120分钟进行治疗。试验的第一部分将包括OTX-2002单药治疗，第二部分将评估OTX-2002联合HCC患者的护理标准。

　　试验第1部分的设计是剂量增加和扩大，第2部分的设计是安全磨合和扩大。本研究调查的主要终点是确定治疗的最大耐受剂量、剂量限制毒性、治疗-紧急不良事件发生率、总有效率和反应持续时间。

　　Karande总结道:“我们期待继续与临床研究人员、患者和FDA合作，推进我们的MYCHELANGELO临床项目，并评估OTX-2002为肝癌患者社区带来新的治疗选择的潜力。”

　　参考文献

　　https://www.pd1.cn/zhongliufenlei/ganai/15577.html

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