1月24日，信达生物宣布达伯坦(pemigatinib)获得中国香港特别行政区政府卫生署(DH)批准用于治疗成人既往至少接受过一次系统性治疗后疾病进展、伴成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。

　　胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨，总生存期小于1年。FGFR基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化引起的FGFR信号异常。FGFR信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。

　　达伯坦在中国香港的获批主要是基于一项在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价达伯坦的疗效和安全性的2期、开放性、单臂、多中心FIGHT202研究。该研究的主要终点是基于独立影像委员会(IRRC)根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率(ORR)。截止2020年4月7日，共入组108例伴FGFR2重排或融合的胆管癌受试者入组接受达伯坦治疗，由独立中心影像评估的经影像学确认的ORR为37.0%(95% CI: 27.94%, 46.86%)，包括4例完全缓解的受试者，中位缓解持续时间(DOR)为8.08个月，其中40例出现肿瘤缓解的受试者中有26例(66%)受试者的缓解持续时间大于等于6个月，15例(37.5%)受试者缓解持续时间大于12个月。共有147例受试者被纳入安全性分析，结果显示达伯坦具有良好的耐受性。

　　Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2020年4月美国FDA加速批准Incyte公司Pemazyre(pemigatinib在美国的商品名)用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。

　　在日本，Pemazyre被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌(BTC)并在化疗后恶化的患者。在欧洲，Pemazyre被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。Pemazyre由Incyte在美国，欧洲和日本销售。

　　2018年12月，信达生物与Incyte就pemigatinib等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。根据协议条款，信达生物拥有pemigatinib在大中华区的开发和商业化权利。2021年6月达伯坦(pemigatinib)被中国台湾卫生福利部食品药物管理署(TFDA)批准用于治疗成人接受过全身性药物治疗、肿瘤具有FGFR2融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。2021年7月，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式受理达伯坦(pemigatinib)用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者治疗的上市申请。当月，NMPA将该药的上市申请纳入优先审评。

　　参考资料:

　　[1] 达伯坦?在香港获批用于治疗成人至少接受过一次系统性治疗后疾病进展、伴FGFR2融合或重排的、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌. Retrieved 2022-01-24, from https://mp.weixin.qq.com/s/SIy-EBYEzUqxCzJmbdgddQ

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