日前，基因疗法公司FerGene宣布，基因疗法nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3)，在治疗对卡介苗(BCG)响应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌(high grade NMIBC)患者的3期临床试验中，达到主要临床终点。FerGene公司是由Ferring Pharmaceuticals和黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)共同创建的基因疗法公司。Nadofaragene firadenovec最初由芬兰基因疗法公司FKD Therapies Oy开发，Ferring Pharmaceuticals在2018年与FKD Therapies Oy达成合作共同开发这一基因疗法，并且将这一资产转给了FerGene公司。

　　膀胱癌是一种很常见的癌症类型。在全球范围内，每年大概有43万人被诊断出患有该疾病，使其成为全球第九大常见癌症。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织中。BCG是治疗这类患者的标准疗法，虽然有效，但是60%接受BCG治疗的患者最终会有复发的情况出现。

　　Nadofaragene firadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法，需要每3个月通过导管灌注的方式，将含有干扰素α-2b转基因的腺病毒载体递送至膀胱。当进入膀胱壁细胞后，通过转染膀胱内皮细胞，导致膀胱产生大量的干扰素α-2b蛋白，进而增强其抗肿瘤活性。这种全新的基因疗法机制可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造多种干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。此前，美国FDA曾授予其快速通道资格，突破性疗法认定和优先审评资格。

　　▲Nadofaragene firadenovec的疗效数据(图片来源：参考资料[1])

　　在包含157名患者的3期临床试验中，53%的原位癌(CIS)患者(带有或不带有高级Ta或T1乳头状癌)，在接受治疗3个月后达到完全缓解(CR)，在接受治疗12个月之后仍然有24%的患者达到完全缓解。此外，在高级Ta/T1乳头状癌患者中，73%的患者在接受治疗3个月后达到无高级复发生存(high-grade recurrence-free, HGRF)，在接受治疗12个月后，这些患者的HGRF生存比例为44%。

　　“我们对这些3期临床结果非常满意。Nadofaragene firadenovec表现出良好的完全缓解率和安全性，”FKD Therapeis Oy公司的Nigel R. Parker博士说：“这些数据是我们向FDA递交的申请数据中的一部分。我们期待与FDA继续合作，将这款创新疗法带给对BCG响应不足的膀胱患者。”

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