昨日，FDA肿瘤学药物咨询委员会以11:0的投票结果，支持Epizyme公司开发的“first-in-class“EZH2抑制剂tazemetostat治疗转移性/局部晚期上皮样肉瘤患者。几个小时之后，Epizyme公司宣布，已经向美国FDA递交tazemetostat的新药申请(NDA)，寻求加速批准这一创新疗法治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)患者。这些患者至少接受过两种前期系统性治疗。他们可能携带或不携带EZH2激活性突变。

　　FL是非霍奇金淋巴瘤的一种。大约20%的FL患者的EZH2基因携带功能获得性基因突变，导致EZH2的活性升高。而这会导致B细胞被“锁死”在生发状态(germinal state)，从而促使它们癌变。Tazemetostat通过抑制EZH2的活性，能够让B细胞继续分化或者产生细胞凋亡，从而控制肿瘤的生长。

　　▲EZH2与FL(图片来源：参考资料[2])

　　这一申请是基于tazemetostat在一项2期临床试验的中期结果。在这项单臂试验中，携带野生型EZH2基因或突变型EZH2基因的FL患者接受了tazemetostat的单药治疗。试验结果表明，tazemetostat治疗携带EZH2突变的患者时达到69%的客观缓解率(ORR)，治疗野生型EZH2患者时这一数值为35%。

　　突变型EZH2患者的中位无进展生存期(PFS)为14个月，野生型EZH2患者的PFS为11个月。这两个患者群的中位OS均尚未达到。

　　▲Tazemetostat的中期试验结果(图片来源：参考资料[3])

　　“我们非常高兴能够递交这一NDA，希望将tazemetostat带给FL患者和他们的医生们，”Epizyme公司首席医学官Shefali Agarwal博士说：“FL仍然是一种无法治愈的灾难性疾病。我们相信如果这款创新疗法获批，tazemetostat可能为这些患者的症状带来有意义的改善。”

　　文章来源网络，如有侵权，请联系删除。