在《临床肿瘤学杂志》上发表的一项I期研究中，WilliamD.Tap医学博士及其同事发现，IDH1抑制剂艾伏尼布（Ivosidenib）在对晚期软骨肉瘤的治疗中，具有持久疾病控制的疗效。

　　软骨肉瘤是常见的恶性原发性骨肿瘤之一，其中65％的软骨肉瘤中存在IDH1/2突变，导致合成代谢物2-HG水平升高。

　　疾病控制长达两年半！艾伏尼布有望对晚期IDH1突变型软骨肉瘤实现持久疾病控制

　　▏临床研究

　　该分析包括168例IDH1晚期实体瘤患者，其中包括21例IDH1晚期软骨肉瘤患者。所有患者在连续28天的周期中接受口服艾维尼定的剂量范围为每天两次100mg至每天一次1,200mg。21例软骨肉瘤患者中有11例之前曾接受全身治疗。

　　结果显示，虽然并没有观察到客观反应，但在软骨肉瘤患者中观察到了持久的疾病控制。

　　在11名患者（52％）中观察到疾病稳定，其中有4名患者接受了超过2.5年的治疗！

　　截至数据截止，所有21例患者的中位无进展生存期为5.6个月。所有患者在3个月时无进展生存率分别为62％，6个月时为40％，其中13例已知未分化肿瘤患者的无进展生存率分别为77％和54％，6例已知未分化肿瘤患者无进展生存率分别为30％和0％。

　　所有患者的血浆2-HG水平均下降（范围=14％–94％），降至健康个体的水平。

　　▏不良事件

　　Ivosidenib治疗耐受性良好。

　　任何级别的最常见不良事件包括腹泻（43％），恶心（33％），疲劳（29％）和周围水肿（24％）。5例患者（24％）发生1或2级QT延长。无需因为不良反应而减少剂量。

　　研究人员得出结论：“在患有软骨肉瘤的患者中，艾伏尼布显示出最低的毒性，2-HG水平的大幅降低和持久的疾病控制。”

　　对于晚期IDH1突变型软骨肉瘤患者，未来或许应该考虑对艾伏尼布单药治疗或合理的联合治疗方法进行进一步研究。

　　参考资料

　　[1]编译自"DoesIvosidenibShowActivityinPatientsWithAdvancedIDH1-MutatedChondrosarcoma?"

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