亘喜生物科技集团(Gracell Bio)是一家临床阶段的免疫细胞与基因治疗公司。近日，该公司在2020年美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会上公布了其通用型TruUCAR GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的一项I期临床试验的结果。

　　T-ALL是一种急性淋巴细胞白血病(ALL)，在儿童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高达20%-25%，属于难治性疾病，临床未被满足需求巨大。复发性或难治性T-ALL的现有治疗效果仍不理想，治疗手段极为有限。大多数T-ALL患者在多种药物联合化疗后的两年内出现复发。此次会上的研究报告了经过TruUCAR GC027治疗的5名患者早期安全与疗效结果。

　　该临床试验是由研究者发起 (IIT) 的首次人体试验，旨在评估通用型TruUCAR GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年2月，该试验共入组5名R/R T-ALL受试者，受试者曾接受的既往治疗中位数为5次(范围为1-9 次)。基线的骨髓肿瘤负荷为38.2%(范围为4%-80.2%)。所有患者均接受了单次TruUCAR GC027的输注，输注计量为高中低三组计量组中的一种：0.6*10^7 细胞/公斤、1.0*10^7 细胞/公斤，或1.5*10^7 细胞/公斤。值得注意的是，5名受试者均未进行人类白细胞组织相容性抗原(HLA)配型，输注后均未接受造血干细胞移植(HSCT)。

　　通过28天随访，对5名受试者进行了评估，其中：(1)5名(100%)受试者获得完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复(CR/CRi);(2)4名(80%)受试者获得最小残留疾病阴性的完全缓解(MRD-CR)。(3)所有5名受试者均能够耐受TruUCAR? GC027单次输注，试验中未观察到神经毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生，同时观察到所有5名受试者均出现不同程度的细胞因子释放综合征(CRS)，均在可控范围内。

　　GC027使用了亘喜独有的TruUCAR专利技术，利用无需进行HLA匹配的健康供者T细胞，是一种在研的即用型CAR-T细胞疗法，能够靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。

　　TruUCAR是亘喜生物独有的专利平台技术，对T细胞上选定的基因进行编辑，在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的风险。TruUCAR技术使得同种异体CAR-T细胞可在HLA不匹配的患者(受者)体内增殖并持续存在，同时控制GvHD的风险。

　　TruUCAR产品的目标病人，包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益，或因感染原因导致无法提供合规的细胞，或自体CAR-T细胞生产失败的患者;更重要的是，TruUCAR产品即用型的属性，使得患者能够得到及时救治;其低廉的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外，该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。 (生物谷Bioon.com)

　　原文出处：亘喜生物、AACR

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