7月22日，再极医药宣布向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交申请，认定其在研药物MAX-40279为治疗FLT3野生型急髓性白血病(AML)的突破性治药物。

　　FLT3是治疗急髓性白血病(AML)的关键靶点。FLT3分野生型和突变型，FLT3野生型占AML病人的70%，FLT3突变型占AML病人的30%(其中FLT3-ITD占23%)。

　　目前全球获批单药治疗AML的FLT3抑制剂只有安斯泰来的吉利替尼于2018年获得美国FDA批准单药治疗复发难治的FLT3-ITD患者，该药目前已经在中国提交上市申请，并被纳入优先审评。

　　MAX-40279是再极医药研发的，用于治疗FLT3表达的急髓性白血病(AML)的临床产品。根据对FLT3抑制剂耐药机理的研究，再极医药设计了FLT3/FGFR双靶点的抑制剂。在目前澳洲和中国同步进行的I期AML的临床试验中，对FLT3野生型AML末线治疗病人的应答率(ORR)达到36%。

　　根据吉利替尼I/II期的联合临床试验数据报道 (Lancet Oncol. 2017Aug; 18(8):1061-1075)，吉利替尼对FLT3野生型的AML病人的应答率是12%。 因此，在FLT3野生型的AML的临床试验中， MAX-40279的应答率是吉利替尼的3倍。由于FLT3野生型占整个AML病人的70%，并且，基于MAX-40279的优异应答率，再极医药今天向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交突破性疗法的申请。

　　再极医药总裁王博士表示：“MAX-40279是我们丰富产品管线中，第一个进入临床试验的产品。在2018年该产品就获得了美国FDA孤儿药的资质，今天我们有幸申请中国NMPA的突破性疗法, 助力明年年初全面开展II期多中心的临床试验。我们靶向药物的研发战略就是通过对耐药性的克服，向市场推出具有全球自主知识产权的创新药物，为全球病人提供更有效的治疗方法，实现再极医药“研药救治”的愿景。”

　　国家药监局于7月8日发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》，文件规定：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

　　此前，李氏大药厂已向国家药监局提交申请，以认定ZKAB001(PD-L1 单抗)为用于治疗复发及转移性宫颈癌的突破性治疗药物(见：李氏大药厂PD-L1申请突破性治疗药物，用于宫颈癌)。

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