在基因检测和药物研发双股医药技术力量的加持下，越来越多的“靶点”被人类发掘并研发出有效药物应用到临床，造福肿瘤患者。而这其中，以FGFR为靶点的药物研发就获得了显著成果。2019年尿路上皮癌获批了首款FGFR2/3抑制剂erdafitinib，为UC肿瘤患者带来首款靶向治疗。2020年胆管癌获批了首款FGFR2融合抑制剂pemgatinib，为治疗手法极其有限的胆管癌患者带来首款靶向药和新的治疗模式。也一度引发了全球在FGFR领域的药物研发热潮。国内新药研究也频发兴起。近期，找药宝典帮助两位FGFR基因异常的尿路上皮癌患者和胆管癌患者成功入组临床研究，为患者朋友带来靶向治疗希望。一起了解一下FGFR靶点治疗。

　　患者入组情况介绍

　　入组患者张先生，胆管癌，确诊后进行了左侧肝叶切除和淋巴结清扫术，但1个半月后，病灶就发生了快速转移。随后接受了吉西他滨联合顺铂化疗的方案，2疗程后CT显示腔内转移灶数量和大小增加，疾病依然在进展。基因检测发现检测出了FGFR2融合。在找药临床试验招募专栏看到FGFR研究，报名申请参筛，1周后快速入组，目前治疗效果良好！

　　入组患者刘老先生，膀胱癌，移行细胞癌。确诊后进行了化疗、手术，术后出现了腹腔多发淋巴结转移。因年龄较大化疗耐受不住。踌躇之际，利用术后组织曾经进行基因检测发现FGFR3融合，看到找药平台FGFR抑制剂的尿路上皮癌研究，报名参筛，目前成功入组。

　　FGFR药物疗效展示

　　1.FGFR在多个实体肿瘤中高发！覆盖人群巨大。

　　在一项4853例的各癌种NGS检测结果发现，FGFR通路异常的发生频率为7%，遍布各癌种，尤其在尿路上皮癌、乳腺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、原发灶不明等肿瘤多见。常见的FGFR通路异常包括扩增、突变和重排。

　　2.FGFR之于晚期尿路上皮癌，后线有效率高达40%！

　　根据国际期刊NEJM杂志报道的2期临床BLC2001研究结果。研究纳入了87名携带有特定FGFR突变（至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合）的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者（本试验允许患者既往接受过免疫治疗）。采用了厄达替尼8mg/d-9mg/d的药物治疗。主要研究终点为ORR。试验结果显示，87名晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者的总体ORR为40%，其中CR率为3%，PR率为37%，DOR为5.6个月。亚组分析结果表明FGFR3基因突变患者有效率最高，ORR为49%，FGFR2/3融合组ORR则为16%。

　　3.FGFR之于晚期胆管癌，后线有效率高达35.5%！

　　根据柳叶刀杂志刊登的FIGHT-202研究结果，一个开放、单臂二线治疗晚期胆管癌患者的Ⅱ期研究，在A组队列中，纳入107例经过≥1线治疗的FGFR2融合的晚期胆管癌患者（98%为肝内胆管癌患者），采用Pemigatinib治疗（13.5mgqd用2周歇1周）。总体有效率ORR为35.5%，其中3例患者完全缓解（CR），CR率为2.8%，部分反应率为32.7%，DCR为82%，DOR中位数为7.5个月。PFS分别为6.9个月。OS为21个月。

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