2024年5月29日，美国食品药物管理局(FDA)加速批准塞普替尼用于2岁及以上的儿科患者。适应证：

1. 确证具有RET突变且需要全身治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC);

   
   

　　2. 确证具有RET基因融合、需要全身治疗且放射性碘难治性(如果适合放射性碘治疗)的晚期或转移性MTC;

　　3. 确证具有RET基因融合且既往全身治疗进展或无满意替代治疗方案的局部晚期或转移性实体瘤。

　　该批准主要基于LIBRETTO-121研究。

　　研究简介

　　LIBRETTO-121(NCT03899792)是一项国际、单臂、多队列试验，旨在评估塞普替尼治疗2-20岁对现有疗法无响应或无标准疗法的局部晚期或转移性RET激活实体瘤患者的疗效。入组患者接受口服塞普替尼，92mg/m2，每日两次治疗，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或其他原因停止治疗。主要疗效结果指标是确认的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。

　　结果显示，由盲法独立审查委员会评估的ORR为48%(95%CI：28%，69%)，中位DoR未达到(95% CI：NE，NE)，且92%的缓解者在12个月时仍持续缓解。在RET突变晚期或转移性MTC(n=14;ORR 43% ;95% CI：18%，71%)和RET融合阳性甲状腺癌(n=10;ORR 60%;95% CI：26%，88%)儿童和年轻成人患者中观察到持久缓解。

　　安全性分析显示，患者常见的不良反应(≥25%)是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、冠状病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。常见的3级或4级实验室检测异常(≥5%)是钙减少、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。

　　推荐剂量

　　2至12岁儿科患者基于体表面积推荐使用剂量，12岁及以上患者基于体重推荐使用剂量。

　　文章摘自网络，侵删

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