朱焕玲教授谈慢性髓系白血病治疗的蓬勃发展

文章出处：癌症药物网人气：-发表时间：2024-07-04 16:09:00

　　第29届欧洲血液学会(EHA)年会于2024年6月13日-16日在西班牙马德里举办。团队在EHA会议现场采访到了四川大学华西医院朱焕玲教授，为我们分享慢性髓系白血病(CML)的研究进展。

白血病

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　　酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现显著改善了慢性髓系白血病(CML)的治疗局面。能否请您为介绍一下目前CML的治疗现状。

　　朱焕玲教授：自TKI上市以来，CML治疗发生了划时代的改变。由于TKI的应用，大多数CML患者能够维持在慢性期。尽管每年只有少数患者(约1%)进展到加速期或急变期，这一比例已经非常低，标志着治疗水平达到了历史新高，但仍需要进一步的研究和探索。目前，CML治疗主要依赖于TKI。然而，对于那些对TKI反应不佳的患者，异基因造血干细胞移植仍然具有重要地位，并在特定情况下提供有效的治疗选择。

　　能否跟我们分享一下，本次EHA会议上，您关注了哪些CML相关研究进展?

　　朱焕玲教授：尽管CML在治疗相关研究方面已经取得了显著进展，但在今年的EHA会议上，仍有许多关于CML研究的新进展值得关注。

　　首先，CML的复发主要归因于残留的白血病干细胞，这些细胞的存在使得部分患者需要长期治疗，难以成功停药。针对这些干细胞的研究成为当前的热点，包括多种药物联合应用的研究等。虽然这些研究大多仍处于实验室阶段，尚未进入临床，但这是一个令人期待的方向。一旦能够有效针对这些干细胞，CML有望通过药物治疗实现根治。

　　其次，今年EHA会议上的一项随机、对照的前瞻性研究报告了四代TKI药物Asciminib的48周研究结果，结果显示其总体疗效和主要分子学反应(MMR)率均高于对照组，且安全性良好。这为CML的治疗提供了新的选择。

　　另外，老药新用也是一个重要研究方向。例如，Ponatinib联合阿扎胞苷治疗急变期CML显示出良好的疗效，使患者能够获得缓解，转变到慢性期再进行移植，从而提高生存率。由于TKI有很多不良反应，优化剂量以减少不良反应成为研究重点。例如，达沙替尼的“5+2”治疗方案(五天用药，两天停药)在不降低疗效的前提下，大大减少了不良反应，提高了患者的耐受性。

　　最后，CML已经成为一种慢性病，提高患者生活质量显得尤为重要。本次会议多篇研究报道了如何提高患者生活质量的相关研究。让患者参与到治疗决策中，倾听他们的感受和需求，是未来治疗策略的重要组成部分。除了关注治疗效果，生活质量的改善同样重要。未来需要在这方面投入更多的努力，以全面提升患者的治疗体验和生活质量。

　　近年来，CML的治疗目标已由长期生存拓展为追求无治疗缓解(TFR)。患者实现TFR需要满足哪些条件?关于TFR还有很多争议，例如，不同的TKI是否会导致不同的TFR成功率等，您对此有哪些看法?

　　朱焕玲教授：CML治疗的目标是实现停药，即达到无治疗缓解(TFR)。以往的TFR标准是患者在深度反应持续两年以上时可以考虑停药。然而，在这次EHA会议上，有研究表明两年的时间可能并不够，延长持续深度反应的时间可能会更好。既往认为MR4.5是一个标准，现在则认为MR4也可以作为一个新的标准。持续MR4以上的时间越长，停药的机会就越高。每位医生和患者都希望能够达到TFR，但目前TFR的成功率仍然较低，仅有大约20%-25%。达到深度反应的比例不高主要与CML的干细胞相关。因此，我们期待CML干细胞研究的进一步突破，以提高患者TFR的成功率。

　　作为欧洲具规模的血液学国际会议，EHA年会吸引了来自世界各地的专家学者齐聚一堂，分享他们在血液领域的新科研成果。能否请您谈谈本次来到EHA年会的现场您有哪些收获?

　　朱焕玲教授：EHA年会无疑是一场国际盛会，吸引了来自世界各地的学者热情参与。作为一名参会者，我深刻感受到了浓厚的学习和交流氛围。每个专题会场，大家都积极地参与讨论。多个领域都有显著进展，包括急性髓系白血病(AML)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)和骨髓增殖性肿瘤(MPN)等。我听到了许多新概念和新疗法。例如，针对MPN的CALR蛋白的靶向治疗和CAR-T细胞疗法，这是以前从未涉及的领域。过去，MPN主要通过药物治疗，而CAR-T细胞疗法主要用于急性白血病。然而，EHA会议上有研究展示了CAR-T细胞疗法在MPN CALR蛋白上的应用，这对我来说是一个全新的领域，令我受益匪浅。此外，我还学到了很多关于CLL和AML的新研究成果。

　　参加EHA年会让我深深感受到这种学习氛围的吸引力和感染力，让人自觉自愿地投入学习。我认为国内的一些学术会议也可以从中借鉴，让学术交流和医疗发展更上一层楼。

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