2款肺癌新药拟纳入突破性疗法 来自杨森和武田 9 月 29 日，CDE 拟纳入突破性疗法栏目更新，2 款进口新药拟纳入，分别来自武田制药的 TAK-788 胶囊，和杨森的双抗 JNJ-61186372。 TAK-788 胶囊 TAK 788 是一种具有口服活性的靶向 EGFR和 HER2 突变的小分子抑制剂，并且对于野生型 EGFR 具有选择性。该药是首个针对 EGFR 20 号外显子(EGFR 20ins)插入突变设计具有突破性疗效的新药，1/2 期研究已经证实 TAK-788 在经治 EGFR 20ins 的 NSCLC 患者中具有良好的抗肿瘤活性，且安全性可控。
信达生物制药(Innovent Biologics)近日宣布：评估PD-1抑制剂达伯舒?(Tyvyt?，通用名：sintilimab，信迪利单抗注射液)联合达攸同? (贝伐珠单抗注射液)一线治疗晚期肝细胞癌(HCC)的一项随机、开放标签III期临床研究(ORIENT-32)在期中分析时达到了预先定义的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)主要研究终点。特别值得一提的是，这是PD-1抑制剂联合疗法一线治疗晚期HCC达到主要研究终点的全球首个III期研究。
在最近一项研究中，Sanford Burnham Prebys医学发现研究所的科学家表明，通过阻断核孔复合物(控制物质流入和流出细胞核的大通道)的构造，可以缩小小鼠体内的肿瘤侵袭性，而不会损害健康细胞。这项研究发表在最近的《Cancer Discovery》杂志上，揭示了一种新的针对癌症的方法，它可能有助于开发针对致命性肿瘤(例如黑色素瘤，白血病和结直肠癌)的新的治疗方案。
9月28日晚，君实生物宣布，由该公司自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗(商品名：拓益)联合化疗治疗复发性或转移性鼻咽癌的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期临床研究(JUPITER-02研究)在期中分析中，由独立数据监察委员会(IDMC)判定达到了预设的主要研究终点。君实生物计划于近期向中国国家药监局(NMPA)及相关国家的药监部门递交上市申请。值得一提的是，就在本月早些时候，特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
肝细胞癌是人类最致命的实体瘤之一，目前没有有效的疗法可用于治疗这类癌症。一线标准治疗药物索拉非尼(一种多激酶抑制剂)在晚期肝细胞癌中广泛应用，但其存在着疗效低、副作用严重的问题。在众多开发中的肝癌疗法中，CAR修饰的免疫细胞疗法正迅速发展，当前面临的一个主要难题是找到安全有效的靶点。
今日，业界知名的年度“生物技术猛公司“(Fierce Biotech’s 2020 Fierce 15)榜单火热出炉。在新冠疫情席卷全球的2020年，Fierce Biotech选择的公司不但包含了众多利用尖端技术，抗击COVID-19的生物技术公司，还包括了与困扰人们的长期挑战做斗争的新兴公司。下面让我们来了解以下今年上榜的生物医药新锐。 新锐名称：AbCellera
百时美施贵宝（BMS）与合作伙伴Exelixis公司近日在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）联合靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）关键III期CheckMate-9ER试验的结果。
默沙东（Merck&Co）近日在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗）一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）关键III期KEYNOTE-024试验的5年生存数据。值得一提的是，来自KEYNOTE-024研究的结果，代表了NSCLC一线治疗随机3期研究中免疫治疗最长的随访和首次5年生存率数据。
肺癌是全球发病率最高及死亡率最高的恶性肿瘤，发病率和死亡率分别占全部肿瘤的11.6%和18.4%。其中非小细胞肺癌（NSCLC）患者约占85%，晚期患者过往5年生存率约为5%。目前，用于晚期NSCLC患者的治疗方法主要为手术、化疗和放疗等传统的肿瘤治疗手段，但治疗效果欠佳。免疫治疗是近年来肿瘤治疗领域的热点，在非小细胞肺癌治疗领域已被纳入一线治疗，且成绩斐然。
2020年9月25日，飞跃制药公司（LeapTherapeutics）发布公告称，FDA已经授予了该公司研发的创新药物DKN-01快速通道资格，用于治疗DKK1高表达的胃及胃食管交界处腺癌患者，患者在接受含氟嘧啶和铂类化疗及HER2靶向治疗后疾病持续进展。
EGFR是非小细胞肺癌最常见的驱动基因，在所有非小细胞肺癌中阳性率达到17%，在国内患者中接近30%~40%，在肺腺癌中更是高达约60%。而EGFR抑制剂（EGFR-TKI）药物也同样是非小细胞肺癌靶向药中最大的一个分类，目前已获批的药物多达6种。
在2020年美国癌症研究协会（AACR）最新发布的年度进展报告上，四岁女孩卡姆登（Camden）的父母接受了采访，并分享了卡姆登罹患最致命的肿瘤后是如何从死神手中成功逃脱的，卡米的父母说，这一切都要感谢一款新型的抗肿瘤药物临床试验。
日前，日本乐天医疗宣布其全资子公司乐天医药(Rakuten Medical)的光免疫疗法Akalux(点滴静注250毫克)获得日本厚生劳动省批准上市，用于不可切除的局部晚期或复发性头颈癌治疗。同时，据NHK报道，这也是目前全球首次获批的新型头颈部肿瘤治疗药物。此外，与Akalux联合使用的医疗器械BioBlade激光系统也于9月2日获得批准。
● 欧狄沃(纳武利尤单抗)辅助治疗高复发风险肌层浸润性尿路上皮癌相比安慰剂可显著改善患者无病生存期 ● 中期分析显示，CheckMate –274在所有随机人群和PD-L1表达≥1%患者中均达到主要终点无病生存期(DFS) ● 欧狄沃现已被证实在三个瘤种的辅助治疗中表现出具有临床意义的疗效，其中包括膀胱癌、黑色素瘤、食管癌/胃食管连接部癌 近日，百时美施贵宝宣布，一项名为CheckMate -274的关键III期临床研究在所有随机人群和肿瘤表达PD-L1(程序性细胞死亡配体1)≥1%患者中均达到主要研究终点无病生存期(DFS)。该研究旨在评估与安慰剂相比，欧狄沃(纳武利尤单抗)辅助治疗高复发风险肌层浸润性尿路上皮癌术后患者的疗效与安全性。CheckMate -274是首个且目前唯一证实免疫肿瘤治疗作为辅助治疗用于上述患者可降低其疾病复发风险的III期临床研究。在此项研究
Kirsten鼠肉瘤病毒癌基因同源基因(KRAS)是人类癌症中最常见的突变癌基因，编码一种鸟苷三磷酸酶(GTPase)，调节信号转导。据统计，约13%的非小细胞肺癌(NSCLC)和1%-3%的结直肠癌和其他癌症会发生RAS p.G12C突变。KRAS突变经常与靶向治疗的抵抗和癌症患者的预后不良有关。然而，目前仍没有被批准的选择性KRAS抑制剂。
中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示，罗氏(Roche)1类新药GDC-9545获得临床试验默示许可，拟开发用于雌激素受体(ER)阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌。根据罗氏旗下基因泰克(Genentech)今年早些时候发布的公开资料，这是一款选择性雌激素受体降解剂，为潜在“best-in-class”新药，目前正在全球范围内开展3期临床试验。
